Учёные Научно-технологического университета «Сириус» объявили о создании уникальной технологии для генной терапии гемофилии Б, позволяющей эффективно восстанавливать выработку факторов свертываемости крови путём редактирования генов. Данная разработка обещает революционизировать лечение редких форм гемофилии и существенно облегчить жизнь пациентам.
Особенности инновационного подхода
Принцип работы
Новая методика основана на применении технологии прайм-редактирования, которая отличается от классических подходов генной инженерии отсутствием надрезов обеих цепочек ДНК. Вместо этого осуществляется точное исправление мутировавшего участка гена, подобно работе редактора текста. Такая стратегия минимизирует вероятность побочных эффектов и позволяет точнее скорректировать разнообразные виды мутаций в гене F9.
Преимущества новой методики
Ключевые преимущества разработанной технологии включают:
- Универсальность
- Один и тот же инструмент способен устранять широкий спектр мутаций, встречающихся в регионе гена F9.
- Высокая точность
- Возможность точного восстановления правильного функционирования гена даже в сложных случаях патологии.
- Длительный эффект
- Испытанные модели показали полное восстановление функций клетки после единовременного применения терапии.
- Безопасность
- Отсутствие риска разрывов цепи ДНК уменьшает шансы возникновения негативных последствий редактирования.
Эти характеристики делают предложенную разработку значимым вкладом в развитие персонализированной медицины и открывают перспективы для лечения ранее неизлечимых болезней.
Важность открытия
Разработанная терапия представляет собой первый случай успешного внедрения генной коррекции гемофилии Б в России. Сейчас пациентам необходима регулярная заместительная терапия факторами свертывания крови, что вызывает значительные неудобства и ухудшает качество жизни. Новаторская технология призвана освободить пациентов от необходимости постоянного приема препаратов и обеспечит значительное улучшение качества жизни больных.
Это открытие демонстрирует высокие достижения российской науки и подтверждает потенциал отечественных исследователей на международной арене. Будущие шаги учёных будут включать дальнейшие испытания и подготовку клинических испытаний, необходимых для утверждения терапевтического протокола и выхода продукта на рынок медицинских услуг.
Russian